国内首款AI辅助创新药获批上市

据西湖大学消息，由西湖大学、西湖实验室、西湖制药（杭州）有限公司联合研发的创新药——盐酸伊司特韦片（商品名：艾普司韦）近期正式获得国家药品监督管理局附条件批准上市。该药为口服小分子新冠病毒感染治疗药物，用于成人轻型、中型新型冠状病毒感染的治疗。

这是西湖大学首款完全自主研发的1类创新药。1类创新药是中国药品注册分类中的最高级别，代表从0到1的源头创新，其核心在于拥有全新的化学结构、全新的作用机制，且具备明确的临床价值。

艾普司韦的研发起点，是新冠病毒复制过程中发挥核心作用的靶点——3C样蛋白酶（3CLpro）。若能找到合适的药物分子卡住这把“剪刀”，病毒便无法完成复制。

问题在于，候选分子的搜索空间极其庞大。西湖大学攻关团队选择的DNA编码化合物库（DEL），包含多达490亿种化合物。他们先从中筛出100多个“潜力股”，在筛选过程中利用AI模型帮助确定筛选条件，提高成功率。

真正的突破发生在后续环节。按传统做法，100多个候选分子需要逐一合成验证，耗时耗力。团队建立了针对3CLpro靶点的AI模型，从筛选结果中选择9个分子进行合成测试，其中6个表现出很强的抑制活性。随后通过成药性评估锁定候选分子——编号WLU6937。此后两年，团队围绕该分子展开药物优化，并用实验数据持续“反哺”AI模型迭代训练。

从克隆出3CLpro蛋白到选定WLU6937，只用了六个月；从源头发现到完成临床试验，全程仅用时三年半。而原创药物研发领域有个著名的“三个十定律”：十年时间、十亿美元投入、不到百分之十的成功率。

西湖大学生命科学学院教授黄晶总结道：“我们借助AI实现了新药研发中的数据整合，形成了计算预测、实验验证、数据反馈、模型再优化的闭环。”

艾普司韦的获批上市，创造了两个历史性纪录。

它是国内首款凭借AI辅助研发而获批上市的原创药。AI不仅参与了从490亿分子中筛选候选化合物的关键环节，还在后续的药物优化中持续发挥作用。

它也是全球第一款基于DEL技术成功获批的小分子创新药。DEL技术由分子生物学家SydneyBrenner与化学家RichardA.Lerner在1992年共同提出，34年后，终于实现了从0到1的历史性突破。

西湖大学校长助理王廷亮表示：“艾普司韦的成功上市证明，真正的AI辅助药物研发当前是高效可行的。”